Aids strumento di cura per le malattie rare?

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L’Aids è stata denominata come la “malattia” dello scorso secolo. Eppure, da un male gravissimo come il suo virus, l’Hiv, può nascere una nuova speranza per i bambini affetti da malattie rare: è lo straordinario auspicio da parte di un gruppo di oltre 70 ricercatori sullo spunto di Luigi Naldini, dell’Istituto San Raffaele – Telethon di Milano.

La cura contro le malattie rare che si sta sperimentando da oltre 15 anni prevede infatti l’utilizzo dei vettori lentivirali derivati dal virus Hiv, potenzialmente in grado di correggere le cellule staminali ematopoietiche (cioè, quelle che influenzano gli elementi del sangue), da reiniettare nei pazienti con la versione corretta del gene in loro difettoso.

La sperimentazione sarebbe già stata condotta con successo su sei piccoli dai tre ai nove anni, mentre altri 10 sono in cura. Molto soddisfatta è la coordinatrice dello studio, Alessandra Biffi, che dal 1999 lavora con un ristretto team femminile di 14 persone dell’Unità di ricerca clinica pediatrica del Tiget.

La terapia per la leucodistrofia si dimostra per il momento la più complessa. Sulle pagine del Quotidiano.net la ricercatrice afferma come “a differenza della sindrome di Wiskott-Aldrich, che colpisce direttamente il sangue è una patologia del sistema nervoso”.

Al di là degli ostacoli prevedibili e presumibili, la cura continua a garantire adeguata (ma ancora cauta) soddisfazione tra i protagonisti. Dopo il trattamento, infatti, la maggior parte delle cellule nel sangue del paziente conterrebbero il gene “buono”. “Per la prima volta si è riusciti a fare prevenzione, trattando bambini che non avevano ancora presentato i sintomi, o che erano agli esordi della leucodistrofia. Il Tiget ha avviato contatti per trovare un partner industriale e rendere la cura accessibile a molti pazienti” – ha affermato la dottoressa – “Nel giro di un anno partiranno altre due sperimentazioni cliniche, sulla mucopolisaccaridosi di Tipo I (un’altra malattia neurodegenerativa) e sulla talassemia”.

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